2023年全国两会期间,有全国人大代表提到响水事故,“当时GDP上去了,但为若干年以后的灾害性事件埋下了根”。
直到Vosoritide的获批,才让ACH治疗迈入一个全新的靶向治疗时代。它是一种C型利钠肽(CNP)类似物,通过结合NPR-B进而降低FGFR3的活性来促进生长。临床结果试验显示:相较于安慰剂,每日皮下注射15 μg/kg的Vosoritide,受试者平均年身高增加了1.57厘米。
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故见富豪家不伦不类之春联,叹云:诚当世之哀也。富贵者必骄,诚难怪也。有势拥财而不妄逞者,自古恒少,犹如身怀利刃,杀心自起。好比人拿个弹弓,总想射树上的鸟或树枝。记得袁随园有云,写诗有典而不用者,犹如有权势而不逞云。至于负天职知天而付诸践履者,自来罕见,至今尤绝迹矣!
Vosoritide的成功,再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力:ACH看似是罕见病,但明确的致病机制、典型的临床表现,叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求,使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。